Neue Krebs-Therapie vor der Zulassung: Schicksal eines Mädchens macht Mut

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CLINIC
Experten haben eine Gen-Therapie gegen Krebs entwickelt | sanjeri via Getty Images
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  • In den USA und Europa steht eine Gentherapie gegen Akuter Lymphatischer Leukämie vor der Zulassung
  • Ein krankes Mädchen hat bereits profitiert - der Ansatz hätte aber auch ihr Leben kosten können
  • 200 klinische Studien sprechen für die neue Krebstherapie

Der Kampf gegen den Krebs steht vielleicht vor einem wichtigen Schritt. Eine neue Therapie will mit den eigenen, gentechnisch veränderten Immunzellen bestimmte Formen von Leukämie und von Lymphdrüsenkrebs besiegen.

Auch andere Arten von Krebs, etwa Tumoren in Brust, Eierstock, Lunge oder Bauchspeicheldrüse, versuchen Forscher mit Hilfe der aufgerüsteten Immunzellen zu knacken - allerdings bislang mit weniger Erfolg.

Trotzdem: In den USA wie auch in Europa steht diese Gen-Therepie kurz vor der Zulassung und rückt das zumindest für bestimmte Formen von Leukämie und von Lymphdrüsenkrebs in den Bereich des Möglichen.

"Jetzt bricht wahrscheinlich eine neue Ära der Leukämiebehandlung an"

Das Potenzial der sogenannten CAR-T-Zellen ist seit zwei Jahrzehnten bekannt, aber es zu erforschen und einen funktionierenden Therapieansatz zu entwickeln, erwies sich als schwierig.

Mehr als 200 klinische Studien dazu, zumeist in den USA und das Gros davon noch nicht abgeschlossen, bezeugen dies. Doch für Forscher ist mittlerweile klar: Speziell bei bestimmten Formen von Blutkrebs kann der Nutzen, allen schweren Nebenwirkungen zum Trotz, groß sein.

"Das war völlig durchschlagend", sagte Stephan Grupp, Leiter des Krebs-Immuntherapie-Programms an der Kinderklinik von Philadelphia, der US-Zeitung "New York Times". Der Präsident des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI) in Langen, Klaus Cichutek, sieht das ähnlich: "Jetzt bricht wahrscheinlich eine neue Ära der Leukämiebehandlung an."

Das Schicksal eines kleinen Mädchens macht Mut

Die zwölf Jahre alte Emily Whitehead ist hierfür eine Art Galionsfigur: Vor nunmehr fünf Jahren erhielt das an ALL (Akuter Lymphatischer Leukämie) lebensgefährlich erkrankte Mädchen die experimentelle Gentherapie.

Die Nebenwirkungen brachten die damals Sechsjährige fast um: Über Wochen lag sie mit hohem Fieber im Koma, während sich in ihrem Körper die genmodifizierten T-Zellen vervielfachten und wie eine Turbowaffe die Blutkrebszellen attackierten. An ihrem siebten Geburtstag erwachte Emily aus dem Koma. Seitdem ist sie krebsfrei.

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Wie die Gen-Therapie gegen Krebs funktioniert

Der Kopf hinter dem klinischen Ansatz ist Carl June (University of Pennsylvania), der auch Emily behandelte. Schon vor Jahrzehnten versuchte er, T-Zellen im Kampf gegen das HI-Virus einzusetzen.

Der Trick, der nun den Krebszellen den Garaus macht: Die aus dem Blut des Patienten gefilterten T-Zellen werden im Labor mit Hilfe eines viralen Vektors genetisch verändert, dann vervielfacht und dem Patienten als Infusion wieder verabreicht.

Durch die Genmanipulation bilden die T-Zellen an der Oberfläche einen CAR-Rezeptor (Chimeric Antigen Receptor) zur Erkennung eines speziellen Antigens, das auf Krebszellen vorkommt.

Werden die CAR-T-Zellen fündig, greifen sie die Krebszellen an und vervielfältigen sich. Allein eine solche T-Zelle kann so 1000 Tumorzellen zerstören. Besonders erfolgreich war dabei die Ansteuerung des Antigens CD19, bestätigte auch das PEI jüngst in einer umfassenden Bilanz aller Studien mit CAR-T-Zellen.

Therapie hat starke Nebenwirkungen - und benötigt viel Expertise

Um diese "lebenden Medikamente" herzustellen und sie sicher zu verabreichen, ist jedoch viel Expertise nötig. In den USA wird die Therapie, deren heftige Nebenwirkungen nicht alle todkranken Patienten in den Studien überlebten, deshalb wohl nur an wenigen Spezialzentren möglich sein.

"Es wird ein sehr potenter Mechanismus genutzt, der zu einer Entgleisung des Immunsystems und schlimmstenfalls zum Tod führen kann", sagt PEI-Experte Egbert Flory.

"Auch in Europa muss die Infrastruktur und Zusammenarbeit von Kliniken und Herstellern noch besser werden, um diese Therapie zu beherrschen und weiterzuentwickeln", betont PEI-Direktor Cichutek.

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Zulassung der Therapie gegen Akuter Lymphatischer Leukämie steht als erstes an

Die US-Zulassung von CD19-spezifischen CAR-T-Zellen der Firma Novartis zur Behandlung von Akuter Lymphatischer Leukämie (ALL) wäre die erste für eine Gentherapie gegen Krebs.

Andere Anträge folgen aber bereits: Kite Pharma will sie zur Behandlung aggressiver Non-Hodgin-Lymphome auf den Markt bringen. Auch für die Therapie Multipler Myelome, ebenfalls eine Blutkrebserkrankung, liegen der FDA Anträge vor.

In Europa sieht es ähnlich aus: Mithilfe des beschleunigenden Prime-Verfahrens könnte die Europäische Kommission vielleicht sogar noch 2017 grünes Licht für die CAR-T-Zell-Therapie geben. Drei Anträge liegen der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) bereits vor.

Zunächst sind Schwerstkranke, für die keine andere Option mehr besteht, die Zielgruppe. Aber ein früherer Einsatz könnte die Erfolgsquote noch erhöhen, vermuten die Forscher.

Mehrere 10.000 Euro könnte eine solche Therapie in Deutschland kosten

Bleiben die immensen Kosten: Mehrere 10.000 Euro könnte eine solche Therapie in Deutschland kosten. Einige Tausend schwerkranke Menschen würden in Europa jährlich davon profitieren, schätzen Experten. "Die Kosten sind sehr hoch. Aber eventuell reicht eine solche Therapie für viele Jahre aus", sagt Cichutek.

CAR-T-Zellen würden damit zum jüngsten vielversprechenden Zuwachs bei den Immuntherapien gegen Krebs - nach den sogenannten Checkpoint-Inhibitoren, die die tumorbedingte "Bremse" von T-Zellen lockern, und anderen sogenannten monoklonalen Antikörpern.

Zur Zeit wird versucht, die Erfolge auf örtlich festgesetzte Tumoren auszuweiten. "Die CAR-T-Zellen sind Hoffnungsträger", sagt PEI-Forscherin Jessica Hartmann.

Aber feste Tumoren sind schwieriger zu knacken, denn CAR-T-Zellen müssen sie zunächst einmal erreichen und sich dann in dem für sie ungünstigen Milieu behaupten - mehr als 20 verschiedene CAR-T-Zellprodukte werden dazu derzeit klinisch erprobt. "Solche soliden Tumoren sind wie Fort Knox", sagt Grupp.

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